उपचार के लिए पहला नैदानिक परीक्षण लेबर जन्मजात अमोरोसिसएक विरासत में मिली बीमारी जो रेटिना को प्रभावित करती है, जो उन बच्चों को अंधा कर देती है जो जन्म के क्षण से पीड़ित हैं। विचाराधीन रोग रेटिना और विशेष रूप से सहज कोशिकाओं को प्रभावित करता है जो रेटिनॉल (दृष्टि में मौलिक पदार्थ) के लिए प्रकाश धन्यवाद को पकड़ते हैं।
अब तक इस बीमारी के खिलाफ कोई इलाज नहीं था, लेकिन अनुसंधान के वर्षों के बाद, विभिन्न के विकास के लिए इलाज की उम्मीद है जीन थेरेपी यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन और मूरफील्ड्स आई हॉस्पिटल में नेत्र विज्ञान संस्थान से संबंधित वैज्ञानिक टीम द्वारा, यूनाइटेड किंगडम में दोनों केंद्र। उपचार में स्वस्थ RPE65 जीन का कोशिकाओं में परिचय शामिल है ताकि वे रेटिनॉल का उत्पादन शुरू करें। यह पदार्थ रोग के साथ उत्पन्न नहीं होता है क्योंकि उत्पादन उत्परिवर्तन के लिए जिम्मेदार जीन होता है। यदि सब कुछ नियोजित रूप से चला जाता है, तो स्वस्थ जीन अपना काम शुरू कर देंगे और सहज कोशिकाओं के कार्य बहाल हो जाएंगे। शोधकर्ताओं का एक फायदा है, इलाज पिछले अध्ययनों (कुत्तों के साथ) में लागू किया गया था, जिससे बहुत संतोषजनक परिणाम प्राप्त हुए।
हालांकि आपको फैसला सुनने के लिए कुछ महीनों का इंतजार करना होगा, लेकिन एक अच्छे परिणाम की भविष्यवाणी की जाती है, हर बार जब आप असाध्य रोगों की सूची से किसी बीमारी को पार कर सकते हैं, तो यह विज्ञान और मानवता के लिए एक उपलब्धि है।
